Описание проекта
Повреждения спинного мозга травматического генеза – медицинская проблема, проявляющаяся высоким уровнем инвалидизации, социально-психологической дезадаптацией и тяжелым экономическим давлением. Обзор публикаций из разных стран показывает, что от 170 до 250 тыс. человек в мире ежегодно страдают от ТСМ. В России же частота в зависимости от региона составляет 29-50 случаев на 1 млн. Помимо этого, по данным ВОЗ, травмы являются одной из наиболее частых причин смерти среди молодого трудоспособного населения. Результаты применяемых способов терапии данного заболевания остаются неудовлетворительными. Тем не менее, стоит отметить значимое развитие геннотерапевтических подходов, которые являются многообещающими и направленны на нейропротекцию, поддержание роста нервных волокон, восстановление нервных связей, а также сдерживание дегенерации.
Предлагаемое решение вышеуказанной проблемы заключается в разработке генного препарата на основе аденоассоциированных вирусов 9 серотипа, используемых в подходе биолюминесцентной оптогенетики (BL-OG). Разрабатываемый генный препарат будет отличаться от любых других продуктов для терапии неврологических заболеваний наличием в конструкции промотора Hb9, который используется для контроля экспрессии гена только в определенной субпопуляции мотонейронов (IX пластинки). BL-OG использует ионные каналы для проведения тока, одновременно активируя каналы с помощью химического соединения, что позволяет неинвазивно стимулировать и задействовать все целевые нейроны, а не только те, которые могут быть достигнуты светом от физического источника. Способ доставки разработанного генного препарата может быть опосредован интраспинальной инъекцией ниже травмированного участка спинного мозга. После прохождения трансдукции в организме человека предполагается внутривенное введение субстрата коэлентеразина, необходимого для получения биолюминесцентного света посредством катализа люциферазы, приводящее к активации опсина.
