Описание проекта

Разработка генетических терапий - сложное и дорогостоящее мероприятие. Однако, такие терапии, вместе со всей сопутствующей инфраструктурой, определят медицину будущего. Это поможет полностью излечивать большинство метаболических заболеваний, вплоть до проблем с избыточным весом, облысением, а в перспективе - и со старением.

ВПЕРВЫЕ В РОССИИ собрана команда специалистов – генетиков, вирусологов, трансплантологов, способных решить глобальную задачу по разработке генетического редактирования мутаций, вызывающих муковисцидоз.

Основные кластеры задач:

1. генетическая модификация путём редактирования (исправления) патогенного варианта в геномной ДНК.

2. подбор средств доставки инструментов для геномного редактирования во все целевые клетки организма.

3. тестирование эффективности отдельных комбинаций и всей терапии в целом. Последовательно, на различных объектах и моделях для окончательного получения технологии лечения.

По первым двум пунктам существует консенсус среди специалистов, что современный уровень технологий позволяет подобрать нужные комбинации за разумный срок. Члены нашей команды ранее уже освоили редактирование мутации F508del методом CRISPR/Cas9. Эффективность может быть достаточна при некоторых условиях, но эта технология уже считается устаревшей, поэтому ведутся эксперименты с использованием новых, намного более эффективных технологий. Инвестиции в проект помогут ускорить работу и сделать её более целенаправленной.

Самый сложный и дорогостоящий кластер это тестирование эффективности: его практически бесполезно делать на животных и крайне дорого и сложно на людях. Западные эксперты оценивали стоимость тестирования в десятки миллиардов долларов.

С целью многократного ускорения и удешевления создания терапии - тестирование будет производиться на изолированных органах человека, находящихся в аппарате жизнеобеспечения.

75% донорских легких не подходят для пересадки нуждающимся пациентам и могут быть использованы для наших токсикологических исследований. Ампутированные лёгкие больных МВ, после трансплантации им здоровых органов, являются одним из лучших материалов для тестирования.

Благодаря данному подходу разработка терапии может быть осуществлена без масштабных экспериментов на животных. Не будет множества ошибок, связанных с разницей в метаболизме. При достижении целевых показателей можно сразу переходить к клиническим исследованиям. Эксперименты на органах предоставят много уникальных данных по распространению средств доставки в тканях, по методам поддержания жизнеспособности органов, по альтернативным методам консервации органов, что не только позволит эффективнее разрабатывать новые виды лекарств, но и сделает трансплантацию более доступной.

Эксплуатируя эту идею возможно в разумные сроки создать генетическую терапию муковисцидоза, спасти тысячи жизней и сэкономить для бюджета десятки миллиардов рублей в год.

Пульс