Описание проекта
Идея: создать NeuroModulin – прорывную технологию лечения нейрофиброматоза, позволяющую надолго остановить рост опухолей без операций и радикально улучшив качество жизни пациентов. Уникальное сочетание инновационных молекул-аллохимеров позволит сочетать высокую эффективность и минимальные риски осложнений, открывая большие перспективы для медицинского и фармацевтического сообществ.
Задачи:
- Анализ патологии: исследование молекулярных механизмов, лежащих в основе нейрофиброматоза, включая механизмы потери функции нейрофибромина и нарушения сигнализации RAS-MAPK.
- Разработка концепции: гипотеза относительно возможности применения аллохимеров для избирательной коррекции экспрессии и функции мутированных форм RAS.
- Создание прототипа: разработка и синтез малых молекул-аллохимеров, способных избирательно взаимодействовать с мутированным RAS и восстановить нормальное функционирование сигнального пути MAPK.
- Развитие стратегии внедрения: назначение и использованию препарата, создание учебных материалов для медицинских работников и разработку программы информирования пациентов.
Целевая аудитория:
1. Развитие технологии с целью партнерства - биотехнологические компании, занимающиеся производством противоопухолевых препаратов.
2. Потребители конечного продукта (препарата):
-Дети и подростки с НФ1, а также их родители;
-Взрослые, у которых диагноз был поставлен в детстве;
- Взрослые с поздно диагностированным НФ1.
Особенности продукта:
В отличие от существующих методов, технология не просто борется с симптомами, а устраняет саму причину болезни на клеточном уровне.
Наша миссия:
Создание и внедрение инновационной патогенетической терапии для лечения нейрофиброматоза 1 типа (НФ1), направленной на устранение причины заболевания на клеточном уровне, с целью улучшения качества жизни пациентов и предоставления долгосрочного и безопасного решения в области орфанных заболеваний.
Наши преимущества:
1.Патогенетическое действие, а не симптоматическое
· Технология направлена на устранение причины заболевания — мутации в гене нейрофибромина, а не только на борьбу с симптомами.
2. Уникальный механизм действия
· Технология стабилизирует белок RAS в неактивном состоянии, что предотвращает неконтролируемый рост клеток и образование опухолей.
3. Ориентация на неудовлетворённые потребности рынка
· Решение проблемы отсутствия целевой терапии для взрослых пациентов с НФ1 и недостаточной осведомлённости о заболевании.
4. Потенциал для долгосрочной ремиссии
· Возможность достижения устойчивого контроля над заболеванием, снижающая необходимость в пожизненной симптоматической терапии.
Презентации
Пульс
Новость
Прошла финальная встреча с трекером, на которой были представлены окончательные результаты и доработки, в рамках которых удалось проработать финальную концепцию для представления на предстоящей питч-сессии.
Новость
Прошла предпоследняя встреча с трекером, на которой уже удалось подвести предварительные итоги плодотворной работы, а также поставить задачи перед защитой на питч-сессии.
Новость
Прошла встреча с внешним экспертом - наставником из "Сколково". Удалось обсудить тонкости и новые грани проекта, что дало новый вектор в развитии проекта.
Новость
Прошла первая встреча с новым трекером во втором этапе "ХимФармДолины". Удалось плодотворно поработать над проектом и поставить новые задачи для выполнения.
Новость
Прошла питч-сессия, на которой экспертная комиссия акселератора "ХимФармДолина" оценила по достоинству проект, в результате чего получена возможность принять участие во втором этапе акселератора!
Новость
Проект прошел экспертизу в рамках акселератора: обозначены направления развития, указанные предложения и поправки внешнего эксперта были доработаны при подготовке к питч-сессии.
Новость
Проект NeuroModulin стал участником 2 сезон акселератора "ХимФармДолина" и был представлен на церемонии открытия акселератора!